Medicina regenerativa para la cura de ceguera hereditaria

PRIMER CASO DE CORRECCION DEL GEN QUE PRODUCE CEGUERA EN PACIENTES*

Un gran avance en medicina regenerativa acaba de ser anunciado en nota de prensa en la prestigiosa revista Nature (1)!!. Se trata del tratamiento, con la técnica de corrección de genes (edición génica, CRISPR-Cas9), a un paciente con una enfermedad hereditaria (amaurosis congénita de Leber, causa más importante de ceguera en niños) que ocasiona la pérdida total de la visión.

La ceguera hereditaria o enfermedad de Leber es producida por la alteración de un gen (mutación) que ocasiona la pérdida total de la visión. Mediante la técnica de edición de genes CRISPR-Cas9 (posible Premio Nobel en el futuro) se retira el gen "dañado" (mutado) y se coloca el gen normal.

A diferencia de estudios previos donde se obtienen células del paciente, se ¨corrige¨ el gen y se vuelven a colocar las células en el paciente, en esta oportunidad se inyectó directamente el sistema de edición CRISP-Cas9 en el ojo del paciente (inyección subretiniana).

En los próximos meses los autores de este trabajo reportarán al mundo sobre los resultados con este tipo de tratamiento que marcan un hito en la cura de enfermedades hereditarias mediante Medicina Regenerativa. Este protocolo se está llevando a cabo por las compañías Editas Medicine y Allergan.

Investigadores del Centro de Medicina Experimental del IVIC presentarán una actualización de este tipo de tratamiento en un evento de la Sociedad Venezolana de Ortobiología en el Hospital Ortopédico Infantil.

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1. https://www.nature.com/articles/d41586-020-00655-8?utm_source=Nature+Briefing&utm_campaign=cbf66b0b1c-briefing-dy-20200306&utm_medium=email&utm_term=0_c9dfd39373-cbf66b0b1c-43582357

 


 



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José Cardier

Investigador Titular del Instituto Venezolano de Investigaciones Científicas IVIC- Médico, PhD Inmunología

 jacardier@gmail.com

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